Cymru'n arwain treial therapi genynnau arloesol sydd wedi dangos ei fod yn arafu gwaethygiad Clefyd Huntington

Mae canolfan ymchwil yng Nghymru, a ariennir gan Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru, ar flaen y gad mewn darganfyddiad o bwys ym maes trin Clefyd Huntington ar ôl chwarae rhan flaenllaw mewn treial therapi genynnau byd-eang.

Y Ganolfan Niwrotherapïau Datblygedig (ANTC), sydd wedi'i lleoli ym Mhrifysgol Caerdydd, yw'r unig safle llawfeddygol yn y DU sydd wedi cymryd rhan yn y treial, a brofodd therapi genynnau o'r enw AMT-130 mewn pobl â Chlefyd Huntington. 

Mae’r treial wedi dangos bod cleifion sy'n derbyn y therapi wedi profi gostyngiad o 75% o ran gwaethygiad y clefyd o'i gymharu â charfan gyfatebol na dderbyniodd y driniaeth, gan nodi'r tro cyntaf i dreial cyffuriau ddangos arafu parhaus, ystadegol arwyddocaol, o waethygiad Clefyd Huntington.

Mae Clefyd Huntington yn rhedeg drwy deuluoedd, gan ladd celloedd yr ymennydd, ac mae'n debyg i gyfuniad o ddementia, Parkinson's a chlefyd niwronau motor. Mae'r symptomau cyntaf yn tueddu i ymddangos yn eich 30au neu 40au ac fel arfer maent yn angheuol o fewn dau ddegawd - gan agor y posibilrwydd y gallai triniaeth gynharach atal symptomau rhag dod i'r amlwg.

Mae AMT-130 yn cyflwyno DNA gweithredol newydd yn barhaol i gelloedd unigolyn. Mae'n cynnwys gronynnau feirws diniwed, gwag, ynghyd â set o gyfarwyddiadau wedi'u hamgodio mewn DNA sydd wedi ei greu yn bwrpasol. Mae'r feirws yn cael ei chwistrellu'n uniongyrchol i ran o'r ymennydd o'r enw’r striatum sy'n arbennig o agored i niwed mewn clefyd Huntington. Gwneir hyn gan ddefnyddio techneg niwrolawfeddygol gymhleth iawn o'r enw llawfeddygaeth stereotactegol, lle mae tiwbiau bach o'r enw cathetrau yn cael eu tywys i ran dde yr ymennydd, gyda chymorth delweddau MRI byw. Unwaith yn yr ymennydd, mae'r gronynnau feirws yn mynd i mewn i'r niwronau ac yn rhyddhau'r cargo DNA.

Dywedodd yr Athro William Gray Cyfarwyddwr y Ganolfan Niwrotherapïau Datblygedig ac Uwch Arweinydd Ymchwil yn Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru, wnaeth gynnal y llawdriniaethau therapi genynnau:

“Mae hwn yn ganlyniad pwysig i gleifion a theuluoedd y mae’r clefyd dinistriol hwn yn effeithio arnynt. Mae'r Athro Anne Rosser a minnau'n falch o fod wedi cydweithio â'r Athro Tabrizi a’r Athro Wild yn Llundain i recriwtio ein cleifion ni a'u cleifion nhw i gyflwyno'r therapi arloesol hwn yn uniongyrchol i'r ymennydd yng Nghaerdydd.

"Caerdydd yw'r unig safle yn y DU – ac un o’r ychydig yn fyd-eang – sy'n cynnal y llawdriniaethau therapi genynnau hyn. Rydym yn ddiolchgar iawn i'r cleifion a wirfoddolodd yn ddewr ar gyfer y treial arbrofol hwn, i'r noddwr uniQure, ac i'r timau clinigol ac ymchwil rhagorol yma yng Nghaerdydd sy'n helpu i wireddu’r therapïau hyn."

Ychwanegodd Jeremy Miles, Ysgrifennydd Cabinet Llywodraeth Cymru dros Iechyd a Gofal Cymdeithasol: "Mae Clefyd Huntingdon yn gyflwr cwbl ddinistriol sy'n rhedeg trwy deuluoedd, gan effeithio ar symudiad, gwybyddiaeth ac ymddygiad. Mae’r ffaith bod ymchwilwyr o Gymru wedi cyfrannu at yr astudiaeth hon drwy gynnal niwrolawdriniaethau cymhleth yng Nghaerdydd - yr unig safle yn y DU sydd â'r gallu i'w cynnal - yn dyst i ba mor gryf y gall Cymru gefnogi ymchwil i feddyginiaethau sy'n newid bywydau a hyd yn oed achub bywydau er budd pobl ledled y byd."

Mae noddwr y treial, uniQure, yn bwriadu cyflwyno cais i Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r Unol Daleithiau yn gynnar y flwyddyn nesaf am gymeradwyaeth gyflym i farchnata'r therapi, gyda chyflwyniadau yn y DU ac Ewrop i ddilyn.

I gael yr wybodaeth ddiweddaraf am waith y Ganolfan Niwrotherapïau Datblygedig cofrestrwch i dderbyn ein cylchlythyr.