TRIal designs for DElivery of Novel Therapies for Neurodegeneration (TRIDENT)

Crynodeb diwedd y prosiect

Mae clefyd Huntington yn glefyd prin, etifeddol sy'n achosi problemau gyda symud, meddwl ac ymddygiad, sy'n gwaethygu dros amser ac yn y pen draw yn arwain at farwolaeth. Mae achos genetig y clefyd yn arwain at farwolaeth celloedd yn yr ymennydd a elwir yn niwronau.  Nid oes iachâd ac nid oes unrhyw feddyginiaethau a all arafu cynnydd y clefyd.  Efallai y bydd yn bosibl atgyweirio'r niwed i'r ymennydd trwy ddisodli'r niwronau a gollwyd i'r clefyd gyda chelloedd newydd sydd heb eu heffeithio. Gelwir hyn yn therapi amnewid celloedd (ThAC). Credwn y bydd ychwanegu celloedd newydd i'r ymennydd yn helpu i drwsio'r cysylltiadau coll ac yn gwneud y problemau gyda symud, meddwl ac ymddygiad mewn clefyd Huntington yn well. Nod y treial hwn oedd edrych ar ddiogelwch rhoi celloedd i mewn i ymennydd pobl sydd â chlefyd Huntington. Roeddem hefyd eisiau gwybod a oedd y cynllun prawf a ddewiswyd gennym yn gweithio'n dda yn ymarferol ac a oedd y cyfranogwyr a gymerodd ran yn y treial yn hapus gyda'r hyn y gofynnwyd iddynt ei wneud.  

• Nid oedd yn bosibl trawsblannu celloedd ffetws i ymennydd unrhyw gyfranogwr yn ystod y treial hwn.  Roedd hyn yn rhannol oherwydd atal gweithgareddau prawf dros y pandemig ac yn rhannol oherwydd cyfuniad o ffactorau logistaidd cymhleth a wnaed yn sylweddol waeth gan bandemig COVID-19.  
• Ar ôl y pandemig, roedd newidiadau i'r ffordd y gellid casglu meinwe ffetws yn lleol, mae gan hyn oblygiadau ar gyfer trawsblannu ffetws wrth symud ymlaen.  
  Mae darparu ThAC a therapïau datblygedig eraill (megis therapïau genynnau) yn gymhleth a byddai'n elwa o gyfleusterau arbenigol sy'n cynnig amddiffyniad rhag pwysau gofal iechyd ehangach. 
• Mae'r Cynllun Treial o fewn Carfan ar gyfer ymchwilio i ThAC, mewn pobl sydd â chlefyd Huntington, yn gweithio'n dda i'r bobl sy'n cymryd rhan yn yr ymchwil a'r clinigwyr a'r ymchwilwyr sy'n cynnal yr astudiaeth. 
  Amlygwyd pwysigrwydd cynnwys llais y claf gan y cyfweliadau a gynhaliwyd gennym gyda'r cyfranogwyr; maent yn gefnogol o ThAC ac ymchwil cynorthwyol yn y maes hwn.
• Trwy'r treial hwn rydym wedi datblygu fframwaith addas ar gyfer astudiaethau ThAC yn y dyfodol mewn clefyd Huntington, gan gynnwys yr holl ddogfennaeth broses angenrheidiol.