Treial therapi genynnau ledled Ewrop yn cael ei gyflwyno yng Nghaerdydd

Gallai treial therapi genynnau arloesol ledled Ewrop, a gyflwynir yng Nghymru gan y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch, a ariennir gan Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru, atal dilyniant dementia blaenarleisiol gydag un weithdrefn.

Mae cleifion ar draws y cyfandir yn cael eu recriwtio i'r treial ASPIRE-FTD, a fydd yn cael ei gyflwyno ym Mwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a'r Fro.  Y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch ar hyn o bryd yw'r unig ganolfan yn y DU, ac un o ddim ond dwy ledled Ewrop, sy'n gallu perfformio trwythiadau o therapïau genynnau dan arweiniad MRI, gan ddarparu'r gallu i ddosio cyfranogwyr treialon clinigol o bob cwr o'r DU a thu hwnt.

Nod y treial mewn-ddynol cyntaf, a noddir gan AviadoBio, yw gwerthuso therapi genynnau ymchwiliol, AVB-101, mewn pobl sydd â dementia blaenarleisiol gyda mwtaniadau genyn GRN (FTD-GRN). 

Mae dementia blaenarleisiol yn fath o ddementia cynnar, y ffurf fwyaf cyffredin mewn pobl o dan 60 oed. Mae'n cyfrif am oddeutu un o bob 30 o achosion dementia yn y DU. Mae'r symptomau'n cynnwys llai o symudedd, newidiadau mewn personoliaeth neu ymddygiad annodweddiadol, colli iaith a cholli swyddogaeth weithredol a galluoedd gwybyddol.  

Mae pobl sydd â FTD-GRN yn cynhyrchu swm llai o brotein o'r enw progranulin. Mae'r therapi ymchwiliol yn defnyddio gweithdrefn leiaf ymledol i gyflwyno copi swyddogaethol o'r genyn GRN yn uniongyrchol i'r ymennydd. Gallai hyn o bosibl adfer lefelau progranulin ac, yn hollbwysig, atal dilyniant y clefyd. 

Dywedodd Michael Bowdery, Pennaeth Rhaglenni, Is-adran Ymchwil a Datblygu Llywodraeth Cymru:  "Mae hon yn astudiaeth wirioneddol gyffrous sydd â'r potensial i fod yn gwbl drawsnewidiol wrth drin y math dinistriol hwn o ddementia. 

"Diolch i gyllid gan Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru, y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch – a'i rhagflaenydd, yr uned BRAIN – dros bron i ddegawd, mae gan Gymru'r capasiti a'r gallu i gyflwyno'r treial clinigol arloesol hwn sydd â'r potensial i newid bywydau cleifion ledled Ewrop a'r DU.

"Rydym yn falch iawn bod y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch yn arwain y gwaith o gyflwyno'r treial hwn yn y DU." 

Dywedodd yr Athro William Gray, Prif Ymchwilydd, Niwrolawfeddyg ym Mhrifysgol Caerdydd a Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a'r Fro ac Uwch Arweinydd Ymchwil gydag Ymchwil Iechyd a Gofal Cymru, “Rydym wrth ein bodd o allu cyflwyno AVB-101 yn llawdriniaeth yn nhreial ASPIRE-FTD yng Nghaerdydd, gan gynnig gobaith i gleifion sy'n byw gyda dementia blaenarleisiol yn y DU a thu hwnt. Mae'r treial hwn yn gam mawr ymlaen yn y chwilio am driniaeth mewn dementia blaenarleisiol, gan ddod â therapi newydd yn realiti i gleifion.

"Er mwyn deall effaith AVB101 ar yr ymennydd yn llawn, mae angen i ni oresgyn rhai o'r rhwystrau a all atal cyffuriau rhag cyrraedd yr ymennydd.  Yn y Ganolfan Niwrotherapïau Uwch, rydym yn gallu cyflwyno cyffuriau yn uniongyrchol i'r ymennydd, gan dargedu rhanbarthau penodol.  Ac nid hyn yn unig, ond rydym yn gallu gwneud hynny mewn sganiwr MRI, i gael delweddu amser real o'r broses a'i effaith."

Dywedodd Suzanne Rankin, Prif Swyddog Gweithredol Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a'r Fro, ac Uwch Swyddog Cyfrifol ar gyfer Rhaglen Therapïau Uwch Cymru: "Mae'n wych gweld y therapïau datblygedig hyn yn effeithio'n gadarnhaol ar gleifion ledled Cymru. Rwy'n falch bod Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a'r Fro yn parhau i gyfrannu at yr ymchwil gyffrous hon. Mae'n wych gallu cefnogi gwaith arloesol o'r fath, ac rwy'n ddiolchgar i'n hymchwilwyr a'n tîm ehangach am eu gwaith caled a'u hymroddiad."